O sistema de transposição Sleeping Beauty (SB) é um vetor não-viral para terapia genética (ref: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3095056/). O sistema SB permite a transferência de genes estáveis de alto nível e a expressão sustentada de transgênios em múltiplos tipos primários de células somáticas humanas, representando assim uma estratégia de transferência de genes altamente atrativa para uso clínico. (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28964527). A transferência baseada na Bela Adormecida (SB) é um sistema de dois componentes que consiste em um transposase e um transposon contendo seqüências de repetição invertida/repetição direta (IR/DR) que resultam em integração precisa em um dinucleotídeo TA. O transposon é projetado com um cassete de expressão de interesse ladeado por IR/DRs, e o transposase SB mede a integração estável e a expressão confiável a longo prazo do gene de interesse. Foi recentemente demonstrado que a SB intermedia eficientemente a transferência de genes e a expressão estável do gene em células estaminais embrionárias humanas (ES) (http://cshprotocols.cshlp.org/content/2009/8/pdb.prot5270.full).
Sistema de transposição da Bela Adormecida
Perguntas e Respostas
P: O que é o sistema transposon Sleeping Beauty (SB)?
R: O sistema de transposon Sleeping Beauty (SB) é um vetor não viral para terapia gênica que permite a transferência estável de alto nível de genes e a expressão sustentada de transgênicos em vários tipos de células somáticas humanas primárias.
P: Por que o sistema SB é uma estratégia de transferência de genes atraente para uso clínico?
R: O sistema SB é atraente porque permite a transferência estável de genes e a expressão de longo prazo do gene de interesse em células humanas.
P: Quais são os dois componentes do sistema de transfecção baseado em transposon SB?
R: Os dois componentes do sistema de transfecção baseado em transposon SB são uma transposase e um transposon que contém sequências de repetição invertida/repetição direta (IR/DR).
P: Como o sistema de transposon SB garante a integração precisa em um dinucleotídeo TA?
R: O sistema de transposon SB garante a integração precisa em um dinucleotídeo TA porque o transposon é projetado com um cassete de expressão de interesse flanqueado por IR/DRs, e a transposase SB medeia a integração estável.
P: Qual é a função do transposon no sistema SB?
R: O transposon no sistema SB contém um cassete de expressão de interesse flanqueado por IR/DRs e medeia a integração estável e a expressão confiável de longo prazo do gene de interesse.
P: O sistema SB pode mediar com eficiência a transferência de genes em células-tronco embrionárias humanas (ES)?
R: Sim, pesquisas recentes descobriram que o sistema SB medeia com eficiência a transferência de genes e a expressão estável de genes em células-tronco embrionárias humanas (ES).
P: Qual é a fonte de informação do texto sobre o sistema SB?
R: A fonte de informações para o texto sobre o sistema SB inclui vários artigos de pesquisa publicados no PubMed e CSH Protocols.