Terapia gênica
Terapia gênica significa colocar um gene funcional em uma pessoa que tem um gene danificado. A Comissão Européia aprovou este método para um tratamento em particular. O tratamento pelo produto Glybera usa um vírus para infectar células musculares com uma cópia funcional do gene. A Comissão Européia deu autorização de comercialização ao Glybera, o que significa que ele pode ser vendido em toda a UE.
Uma em cada milhão de pessoas tem cópias danificadas do gene da lipase necessário para quebrar as gorduras. A gordura se acumula em seu sangue; isto leva à dor e inflamação do pâncreas (pancreatite). É um risco de vida. Até agora, a única maneira de controlar a condição é ter uma dieta muito pobre em gorduras.
Quando usado desta forma, um vírus é um vetor. Isso significa que é um portador; o gene foi inserido no genoma viral, e o vírus o adere às células humanas. A técnica é chamada de transfecção. Esta técnica é diferente da técnica de knockout do gene, que não utiliza um vetor viral.
Terapia genética usando um vetor adenovírus. Um novo gene é colocado em um vírus, que depois é colocado em um humano. Se o tratamento for bem sucedido, o novo gene fará com que a enzima funcione, o que irá tratar a doença.
China
A China foi o primeiro país a aprovar a produção comercial de uma terapia genética, em 2003. Essa terapia gênica é para o carcinoma espinocelular de cabeça e pescoço (HNSCC) - um câncer que ocorre em 10% dos novos cancros na China. Há 2,5 milhões de novos pacientes com câncer a cada ano na China.
Vendido sob a marca Gendicine, a primeira terapia genética comercial do mundo também usa um vírus para inserir o gene no genoma humano.
Passado
A possibilidade da terapia genética foi discutida assim que os papéis do DNA e do RNA foram conhecidos. A primeira publicação específica foi em 1972.
Futuro
Muitos outros tipos de terapia genética estão em fase de experimentação. É claro que um ciclo de eventos fará parte da medicina clínica futura: análise de seqüência de DNA > identificar genes defeituosos > corrigir genes com terapia genética ou nocaute de genes. Às vezes há problemas de efeitos colaterais; estes podem ser descobertos na fase de ensaio. Existe agora um banco de dados que lista todos os ensaios clínicos conhecidos.
Perguntas e Respostas
P: O que é terapia gênica?
R: A terapia gênica é o processo de inserção de um gene funcional para substituir um gene danificado no paciente.
P: Qual produto foi aprovado pela Comissão Europeia para terapia gênica?
R: A Comissão Europeia aprovou o produto Glybera para terapia gênica.
P: Como o Glybera trata o distúrbio genético?
R: O Glybera usa um vírus para infectar células musculares com uma cópia funcional do gene para tratar o distúrbio genético.
P: O que é o gene da lipase e por que ele é importante?
R: O gene da lipase é um gene necessário para quebrar as gorduras. Ele é importante porque cópias danificadas do gene podem causar o acúmulo de gordura no sangue, levando à pancreatite, que pode ser fatal.
P: Qual é a técnica utilizada pela Glybera para a terapia gênica?
R: A Glybera utiliza a técnica de transfecção, na qual o vetor viral insere o gene nas células humanas.
P: O que é um vetor viral?
R: Um vetor viral é um transportador que leva o material genético para as células.
P: Qual é a diferença entre a técnica de transfecção e a técnica de nocaute gênico?
R: A técnica de transfecção envolve o uso de um vetor viral para inserir uma cópia funcional do gene, enquanto a técnica de nocaute gênico não usa um vetor viral. O objetivo da técnica de nocaute gênico é remover ou desativar um gene.
