Terapia gênica significa colocar um gene funcional em uma pessoa que tem um gene danificado. A Comissão Européia aprovou este método para um tratamento em particular. O tratamento pelo produto Glybera usa um vírus para infectar células musculares com uma cópia funcional do gene. A Comissão Européia deu autorização de comercialização ao Glybera, o que significa que ele pode ser vendido em toda a UE.
Uma em cada milhão de pessoas tem cópias danificadas do gene da lipase necessário para quebrar as gorduras. A gordura se acumula em seu sangue; isto leva à dor e inflamação do pâncreas (pancreatite). É um risco de vida. Até agora, a única maneira de controlar a condição é ter uma dieta muito pobre em gorduras.
Quando usado desta forma, um vírus é um vetor. Isso significa que é um portador; o gene foi inserido no genoma viral, e o vírus o adere às células humanas. A técnica é chamada de transfecção. Esta técnica é diferente da técnica de knockout do gene, que não utiliza um vetor viral.
